一、专项基金成立背景
首先，罕见病是一类发病率较低，但影响较大的疾病。尽管每种罕见病的发病率不高，但由于种类繁多，总体患病人数并不少。这些疾病对患者的生命健康造成严重威胁，但由于其罕见性，研究和治疗这些疾病面临诸多挑战。其次，我国在罕见病研究和治疗方面存在不足。尽管近年来我国医疗科技水平不断提高，但在罕见病领域仍有许多需要改进和提高的地方。因此，设立罕见病专项基金，有助于推动我国罕见病研究和治疗水平的提高。
2024年2月29日，在全球瞩目的第17个国际罕见病日之时，上海申江医学科技发展基金会罕见病专项基金在上海枫林国际中心举行了庄重且充满人文关怀的启动仪式。此次罕见病专项基金的正式启动，不仅彰显了我国对国际罕见病日主题的积极响应与深度实践，更有力地回应了国家和社会各界长期以来对加强罕见病研究保障的殷切期盼。此举标志着我国在罕见病研究与救治的道路上实现了新的跨越，体现了全社会对每一个生命个体尊严和健康的尊重与维护，并将进一步激励更多的科研才智与创新活力投入其中，共同面对并解决罕见病这一世界性难题，共创人类健康事业的美好未来。
二、专项基金设立目的
1. 精准扶持罕见病相关的医学科研与技术创新项目：罕见病专项基金将致力于支持罕见病领域的医学研究和技术创新，通过提供资金支持，推动罕见病相关的科研项目和技术创新的进展。
2. 加速罕见病药物的研发步伐：罕见病药物研发是一个周期长、投入大的过程，罕见病专项基金的设立可以为罕见病药物的研发提供必要的资金支持，加速药物的研发进程，从而更早地为患者提供有效的治疗手段。
3. 拓宽罕见病医学科技的深度研究疆域：罕见病专项基金致力于推动罕见病医学科技的深度研究，探索新的治疗方法和技术，为罕见病治疗提供更多的可能性。
4. 填补我国罕见病诊疗领域的不足之处：通过罕见病专项基金的设立，可以吸引更多的科研机构和科研人员投入到罕见病诊疗领域的研究中，提升我国在该领域的诊疗水平，为罕见病患者提供更好的医疗服务。
5. 为众多身陷困境的患者及家庭带来生活的新希望：罕见病患者及其家庭往往面临着巨大的经济和心理压力，罕见病专项基金的设立可以为他们带来一系列实质性的帮助，为他们的生活带来新的希望。
三、专项基金概况
1. 专项基金名称：上海申江医学科技发展基金会罕见病专项基金（本公告中简称“专项基金”）。
2. 初期本基金会将拨付【20】万元作为发起设立专项基金的初始资金。
3. 基金类别：慈善基金。
4. 资金筹款渠道：
（1）政府拨款：争取相关政府部门对罕见病事业的支持，提供一定的拨款资金；
（2）捐赠与赞助：鼓励社会各界爱心人士、企事业单位和慈善机构捐赠和赞助罕见病专项基金；
（3）学术合作与科研项目：与国内罕见病研究机构、医疗机构合作，开展联合研究项目，争取科研经费。
四、专项基金管理模式
1. 专项基金由上海申江医学科技发展基金会运营管理，遵循《上海申江医学科技发展基金会章程》及《上海申江医学科技发展基金会专项基金管理办法》。
2. 专项基金治理结构
罕见病专项基金一经设立，即应成立罕见病专项基金管理委员会 (以下简称“管委会”)，专项基金管委会是专项基金管理和使用的决策机构，负责基金的管理与决策。管委会设主任1名，由王金珂担任；管委会设副主任1名，由吴坤担任；委员1名，由刘新杰担任。每名成员均具有同等表决权。管委会组成人员的任免，由本基金会理事会决定。
3. 专项基金管委会的主要职责
制定专项基金管理办法；制定专项基金的各项管理制度和实施细则；保证基金的使用及所资助的项目符合国家有关政策及本基金会宗旨；审议和批准专项基金的资助计划和工作报告；安排对专项基金进行年度财务审计；对专项基金资产的增值保值工作提出建议；执行本基金会关于专项基金的决定。
五、信息披露
上海申江医学科技发展基金会将通过官网或政府平台披露罕见病专项基金的设立和使用情况，包括但不限于：基金设立和终止信息、管理架构和人员信息、募捐和公益资助项目信息等。基金会将依照有关法律法规进行全面及时披露，并接受公众监督。
六、资金使用
1. 专项基金使用范围
精准扶持罕见病相关的医学科研与技术创新项目，着重于加速罕见病药物的研发步伐，拓宽罕见病医学科技的深度研究疆域，旨在填补我国罕见病诊疗领域的不足之处，为众多身陷困境的患者及家庭带来生活的新希望。
2. 专项基金使用的审批
专项基金遵守本基金会宗旨，严格按事前预算管理，在与捐赠人签订的协议所约定的工作范围内开展或资助公益项目，所拨付的资金应致力于产生积极的社会效应。专项基金的实施由基金管委会提出项目建议并编制年度预结算方案，报管委会审批并送本基金会备案。
3. 专项基金的资金账户
以专项基金名义募集的善款和收支应全部纳入基金会账户，不得进入其他单位、组织或个人账户。
4. 专项基金运行费用
专项基金管理费用等相关事项在捐赠协议中予以约定。
